2018年9月24日，美国FDA通过了Verastem公司的抗癌新药Copiktra（duvelisib），用于治疗已经历至少两次既往疗程的成人，复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病（relapsed or refractory chronic lymphocytic leukemia, CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（small lymphocytic lymphoma, SLL）。
在已经接受过至少2次治疗的196名受试者中，duvelisib组的无恶化存活期（progression-free survival）为16.4个月，对照组（ofatumumab）为9.1个月。总缓解率（ORR）分别为78%（duvelisib）和39%（ofatumumab）。
淋巴瘤是最常见的血癌类型
Copiktra治疗的三种血癌类型属于惰性非霍奇金淋巴瘤（indolent non-Hodgkin lymphoma）。据统计，在美国有681，000非霍奇金淋巴瘤患者。其中，大约有350，000名CLL，SLL和FL患者。CLL，SLL和FL虽然目前都存在有效疗法，但是真实世界数据表明，很多患者在接受治疗后，癌症会再度复发，或对疗法产生抗性。这些患者代表着显著未被满足的医疗需求。
Verastem公司开发的Copiktra是一种PI3K蛋白激酶的创新口服抑制剂。它能够同时抑制PI3K-δ和PI3K-γ的活性。这两种蛋白激酶帮助支持癌变B细胞的生存和增长。Copiktra的新药申请获得了FDA授予的优先审评资格。此前，Copiktra还获得了FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格。
17%的患者缓解期超过12个月。
治疗FL的批准是基于一项单臂多中心2期临床试验。83名对rituximab和化疗或放疗产生抗性的FL患者接受了duvelisib的治疗。ORR为42%，其中41%的患者为部分缓解，1名患者为完全缓解。在获得缓解的患者中，43%的患者缓解期超过6个月，17%的患者缓解期超过12个月。
Verastem Oncology总裁兼执行长Robert Forrester说。“今天FDA对Copiktra的批准表明，Verastem公司在实现为癌症患者提供创新口服疗法的承诺，我们非常高兴能够在全国血液癌症宣传月（National Blood Cancer Awareness Month）推出Copiktra。我们致力于推动像Copiktra这样能够给患者和他们的医护人员带来重大影响的疗法的研究。我们非常感谢参与duvelisib临床试验的多位患者，是他们多年的参与带来了这一关键时刻。”
参考资料：
[1] duvelisib (COPIKTRA, Verastem, Inc.) for adult patients with relapsed or refractory chronic lymphocytic leukemia (CLL) or small lymphocytic lymphoma (SLL). Retrieved September 24, 2018, from da.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm621503.htm
[2] Verastem wins FDA approval for blood cancer drug. Retrieved September 24, 2018, from ostonglobe.com/business/2018/09/24/verastem-wins-fda-approval-for-blood-cancer-drug/H7fgXW8ilWyxdg4b12bPOP/story.html
[3] Verastem Oncology Receives FDA Approval of COPIKTRA™ (duvelisib) Capsules. Retrieved September 24, 2018, from nvestor.verastem.com/phoenix.zhtml?c=250749&p=irol-newsArticle&ID=2368647